Katika jaribio kubwa la kimatibabu, matibabu CRISPR inayojulikana kama VERVE-101, lililenga watu walio na mwelekeo wa kinasaba wa cholesterol ya juu, hali inayohusishwa na magonjwa hatari ya moyo. Uingiliaji kati ulihusisha uingizwaji mmoja wa kihariri cha jeni cha usahihi, ambacho kilipunguza viwango vya cholesterol kwa hadi asilimia 55. Mbinu hii bunifu inaweza kuchukua nafasi ya hitaji la dawa za kudumu zinazotumika sasa kudhibiti hali hii sugu.Verve Therapeutics imeonyesha ufanisi wa ajabu katika kupunguza viwango vya cholesterol. Jaribio hili, lililofanywa na
Jaribio hili linaashiria hatua muhimu katika uhariri wa jeni, tukianzisha matumizi ya kwanza ya binadamu ya mbinu mpya inayojulikana kama uhariri msingi. Njia hii inatoa usahihi na usalama zaidi ikilinganishwa na zana za kitamaduni za CRISPR, ikilenga mfuatano mahususi wa DNA na hatari ndogo ya athari zisizolengwa. VERVE-101 hutumia teknolojia hii kuvuruga jeni inayohusika na udhibiti wa kolesteroli kwenye ini, ambayo inaweza kutoa suluhisho la kudumu kwa viwango vya juu vya kolesteroli.
Ingawa jaribio lililenga kutathmini usalama, matokeo pia yalitoa maarifa juu ya ufanisi wa matibabu. Hasa, si washiriki wote walijibu kwa usawa, na kulikuwa na matukio ya matatizo makubwa ya moyo katika watu wawili, na kesi moja ikihusishwa na matibabu. Matokeo haya yanasisitiza umuhimu wa tathmini kali za usalama katika uundaji wa matibabu ya uhariri wa jeni. Uwezo wa CRISPR unaenea zaidi ya matibabu ya saratani, kama inavyothibitishwa na idhini za hivi majuzi nchini Uingereza za kutibu magonjwa ya damu kama vile seli mundu na beta thalassemia.
Mbinu ya Verve inatofautiana kwa kiasi kikubwa kwa kuingiza moja kwa moja zana za uhariri wa jeni kwenye mkondo wa damu, kuruhusu uhariri wa vivo. Njia hii, ingawa ni kabambe, inazua wasiwasi kuhusu mabadiliko ya kijeni yasiyotarajiwa. Tiba hii inalenga PCSK9, protini ya ini muhimu katika kudhibiti LDL au viwango vya “cholesterol mbaya”. Watu walio na hypercholesterolemia ya kifamilia, ugonjwa wa kijeni unaoathiri PCSK9, mara nyingi hutatizika kudumisha viwango vya cholesterol na kukabili hatari za ugonjwa wa moyo. VERVE-101 inalenga kutoa suluhisho la wakati mmoja, la kudumu kwa kurekebisha mabadiliko ya PCSK9.
Awamu ya awali ya jaribio ililenga usalama, na viwango tofauti vinavyosimamiwa ili kutathmini athari zinazoweza kutokea. Ingawa viwango vya chini vilivumiliwa vyema, viwango vya juu vilionyesha mkazo wa muda wa ini. Tukio la matukio mawili makali yanayohusiana na moyo yalionyesha hitaji la uteuzi makini wa mgonjwa na ufuatiliaji katika majaribio yajayo.
Huku matokeo ya majaribio ya awali yakizingatiwa kuwa ya kutia moyo, mipango inaendelea ya kupanua upimaji hadi kwa kundi kubwa la wagonjwa. Verve Therapeutics pia inatengeneza toleo lililoboreshwa la tiba, linalolenga majaribio mapana zaidi ifikapo 2025. Utumizi unaowezekana wa matibabu kama haya unaenea zaidi ya hypercholesterolemia ya kifamilia, ikitoa matumaini ya mbinu madhubuti ya kudhibiti kolesteroli nyingi na kupunguza hatari za ugonjwa wa moyo.